A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa rara caracterizada pela perda progressiva e prematura dos neurónios que conduzem a informação do cérebro até aos músculos (neurónios motores). Como resultado, os músculos vão enfraquecendo e atrofiando, e os doentes acabam por perder gradualmente a capacidade de andar, falar, mastigar, engolir e até mesmo respirar, o que conduz a insuficiência respiratória, a principal causa de morte nesta doença. Geralmente a ELA afeta pessoas entre os 40 e os 70 anos de idade, mas há doentes na faixa etária dos 20 anos. Apesar da maioria dos doentes ter uma esperança média de vida a rondar os 2 a 5 anos, há registo de casos excecionais, como o do físico Stephen Hawking que viveu 55 anos com ELA.
Em Portugal, há 800 pessoas diagnosticadas com ELA e cerca de 450 000 em todo o mundo. Atualmente, não existe cura e o único fármaco aprovado para o tratamento desta doença é o riluzol, um neuroprotetor e anticonvulsivo. Porém, este apenas prolonga a vida dos doentes em alguns meses. Por estas razões, é urgente desenvolver novas estratégias terapêuticas que curem ou pelo menos impeçam a progressão da doença. As células estaminais mesenquimais (MSC, de Mesenchymal Stem Cell) têm suscitado grande interesse devido às suas propriedades anti-inflamatórias, neuroprotetoras e à capacidade de libertarem moléculas que apoiam o crescimento, sobrevivência e diferenciação dos neurónios (fatores neurotróficos).
Num ensaio clínico realizado na Coreia do Sul foi testado um novo tratamento, em doentes com ELA, que consistiu em duas injeções, espaçadas de um mês, de MSC da medula óssea dos próprios. Os investigadores realizaram estudos prévios no sentido de otimizarem as doses de MSC, a via de administração e o número de injeções que deveriam ser usadas nas fases 1 e 2 do estudo. Na fase 1 confirmou-se a segurança e tolerabilidade do tratamento. No presente estudo, já de fase 2, o objetivo foi avaliar a segurança e eficácia do mesmo tratamento num maior número de doentes, tendo estes sido seguidos 6 meses após a primeira injeção. Neste sentido, 64 doentes com ELA do Hospital Universitário de Hanyang foram divididos em 2 grupos: a um grupo foi administrado riluzol e MSC, enquanto o outro apenas recebeu tratamento com riluzol (grupo controlo).
No grupo que recebeu as injeções de células estaminais observou-se uma redução da inflamação e da progressão e gravidade da doença, não tendo sido registados efeitos adversos relacionados com esta terapia. Perante estes resultados, os autores afirmam que este tratamento é seguro e eficaz em doentes com ELA, pelo menos nos 6 meses seguintes. Assim, este estudo apresenta algumas limitações: o número de injeções de MSC (apenas duas) e o tempo de seguimento dos doentes (apenas 6 meses). Como este tipo de células não persiste no organismo por longos períodos de tempo, o seu potencial efeito terapêutico poderá desvanecer-se com o tempo. Uma forma de ultrapassar este problema será realizar injeções adicionais de MSC após os 6 meses, as quais poderão melhorar a eficácia a longo prazo deste tratamento.
Face aos resultados promissores obtidos nas fases 1 e 2 do estudo clínico, os autores têm já planeada a fase 3, na qual averiguarão a segurança, a eficácia e os benefícios a longo prazo de infusões adicionais de MSC, aplicadas a um maior número de doentes, seguidos por um período de tempo maior.
Referências:
Oh et al., Repeated intrathecal mesenchymal stem cells for amyotrophic lateral sclerosis. Ann. Neurol. 2018 Jul 26.
https://alstreatment.com/amyotrophic-lateral-sclerosis-incidence/
