A epidermólise bolhosa é uma doença rara e grave, caracterizada pela fragilidade extrema da pele, tanto que se assemelha a asas de uma borboleta.
Devido a uma mutação genética, ao mínimo contacto, a pele destes doentes cria bolhas e feridas, que devem ser tratadas com o máximo cuidado. Embora esta doença não tenha cura, em 2015, um menino de 7 anos com 80% da pele danificada foi tratado de forma inovadora, com enxertos de pele produzida em laboratório a partir de células estaminais, e alteradas através de engenharia genética.
O tratamento foi um sucesso e a criança, hoje com 13 anos, é a única pessoa no mundo com um órgão substituído quase integralmente recorrendo a células geneticamente modificadas. Comprovada a segurança e estabilidade da pele enxertada neste caso, espera-se agora a realização de ensaios clínicos permita que esta técnica possa chegar a mais doentes no futuro.
