A MPS-I, ou mucopolissacaridose tipo I, é uma doença genética rara, em que há falta de uma enzima necessária para a degradação de determinado tipo de moléculas, os glicosaminoglicanos, fazendo com que estes se acumulem no interior das células.
Se não forem tratadas atempadamente, as crianças com MSP-1 desenvolvem incapacidade cognitiva e física grave. O rastreio precoce desta doença permitiu, no caso desta bebé americana, diagnosticada aos 9 dias de vida, iniciar o tratamento adequado o mais rapidamente possível, que incluiu um transplante de células estaminais hematopoiéticas aos 3 meses de idade, impedindo a progressão da doença.
