A Orchard Therapeutics™ anunciou a apresentação dos resultados intermédios do ensaio clínico atualmente em curso para determinar a segurança e eficácia do seu produto OTL-203 no tratamento de Mucopolissacaridose tipo 1 (MPS 1).
Trata-se de uma doença genética rara, geralmente diagnosticada no primeiro ano de vida, que se caracteriza pela presença de deformações esqueléticas, atraso no desenvolvimento motor e intelectual, perda de visão e audição, entre outros sintomas.
Os dados serão apresentados no congresso da European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) e indicam resultados favoráveis ao nível do desenvolvimento motor e intelectual nos primeiros dois dos oito participantes no ensaio clínico. O produto de terapia génica em estudo baseia-se na modificação genética de células estaminais hematopoiéticas retiradas da medula óssea do próprio doente, de forma a introduzir uma cópia funcional do gene causador de doença, seguida da sua reintrodução no paciente.
